持續(xù)上升的腫瘤發(fā)病率導致抗腫瘤藥物市場增速明顯，但其研發(fā)卻面臨著投入高、周期長、風險大等問題。腫瘤之難如何破局？迅速發(fā)展的大數(shù)據(jù)及人工智能技術，或成為縮短抗腫瘤藥物馬拉松式研發(fā)進程的重要突破點。

國產創(chuàng)新藥駛入快車道

全球癌癥負擔正以驚人的速度增長。世界衛(wèi)生組織（WHO）下屬的國際癌癥研究機構（IARC）最新的《2020年世界癌癥報告》顯示：預計全球每年新發(fā)癌癥病例將從2018年的1800萬人增加到2040年的2700萬人，上升50%；其中，發(fā)展中國家增長的幅度高于發(fā)達國家。

隨著癌癥發(fā)病率的持續(xù)上升，抗腫瘤藥物已成為制藥領域的重點研究方向，其中又以免疫療法和分子靶向藥物為重中之重。有統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，2016年全球腫瘤藥物市場規(guī)模高達1145億美元，占全球藥品銷售規(guī)模的10.3%；預計2020年全球腫瘤藥市場規(guī)模超過1500億美元；而腫瘤免疫療法市場預估超500億美金（2022年）。

受龐大的未被滿足的癌癥用藥市場以及政策紅利、藥品創(chuàng)新享受國家支持等因素的驅動，國產創(chuàng)新藥迎來蓬勃發(fā)展的好時期，短短幾年內已有一波國產創(chuàng)新藥趕超上來，正不斷促進中國的臨床診療的實踐和探索。

大數(shù)據(jù)成為藥物研發(fā)“催化劑”

盡管藥物研發(fā)市場潛力無限大，但想要在激烈的競爭中脫穎而出，顯然并不是件容易的事情。眾所周知，藥物研發(fā)是一個投入高、周期長、風險大的工作，復旦大學附屬中山醫(yī)院院長樊嘉表示，一款新藥從開始研發(fā)到臨床試驗再到投入市場，通常需要10-15年；但如今，隨著數(shù)字經濟時代的到來，大數(shù)據(jù)、人工智能等技術的應用，將大大縮短藥物研發(fā)時間，提升效率和質量。

“我們知道，對藥的研發(fā)，有藥理、毒理、化學（合成）、抗體等多個學科領域。通過大數(shù)據(jù)的一些形式能夠優(yōu)選到最好的，提煉到最有效的目標藥物，加快臨床試驗速度。”樊嘉說。

此外，在藥物研發(fā)的臨床試驗中，通過大數(shù)據(jù)，可以對病人進行觀察和跟蹤，做到實時精準、精確，病人也會有很好的依從性；同時也可以做國外的多中心研究，實現(xiàn)數(shù)據(jù)的交換、獲取和利用。樊嘉透露，中山醫(yī)院現(xiàn)在正在建立大數(shù)據(jù)和人工智能中心?！拔覀儾粌H僅是為藥物研發(fā)服務，為平時的診斷和治療服務，更是為臨床研究服務。”

在以大數(shù)據(jù)、人工智能等方式參與的新藥研發(fā)中，企業(yè)是不可或缺的一環(huán)。他們往往面臨著更大的挑戰(zhàn)，即便是一些正在研發(fā)的藥物已取得一定療效，仍需要數(shù)年才能上市，因為還要進行大量臨床試驗，以驗證其在安全性和有效性等方面是否達標。

臨床試驗是驗證一個藥物的有效性和安全性的最佳方法。但臨床開發(fā)難度大、要求高，即使在發(fā)展水平最高的歐美國家，每10個進入臨床開發(fā)的藥物，大約只有一個能成功。與歐美國家相比，中國臨床開發(fā)起步晚，開展臨床研究所面臨的挑戰(zhàn)更大。

要打破臨床開發(fā)的瓶頸，應該主動利用數(shù)字經濟時代的優(yōu)勢，挖掘臨床需求，解決臨床需求，更經濟、更有針對性地開發(fā)藥物，提高成功率?；帢I(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“基石臨床開發(fā)平臺借助運用大數(shù)據(jù)、人工智能等相關技術，賦能臨床試驗的各個階段?！?/p>

“我們實時監(jiān)測臨床試驗數(shù)據(jù)，并從中識別風險，以提升臨床試驗的成功率?！苯瓕庈姴┦垦a充道，“展望未來，借助人工智能科技高效地進行數(shù)據(jù)整理，生成臨床試驗報告內容，并支持藥品注冊工作，也是我們可以探索的方向。”

大數(shù)據(jù)、AI落地瓶頸待破

盡管大數(shù)據(jù)、人工智能（AI）等已成為藥物研發(fā)的重要手段，但真正推動其在醫(yī)藥領域落地，仍面臨著一些困難和挑戰(zhàn)。在近日復旦大學醫(yī)院管理所舉辦的中法衛(wèi)生管理線上研討活動中，來自國內外腫瘤領域的醫(yī)院管理專家就這些癥結進行了深入的探討。

在醫(yī)院管理專家們看來，結構化的大數(shù)據(jù)應用難題首當其沖，就醫(yī)院層面而言，從HIS系統(tǒng)上提取結構化的數(shù)據(jù)會非常有助于大數(shù)據(jù)利用，但臨床一線病歷又很難真正用結構化的語言進行簡單描述；其次，在數(shù)據(jù)共享也很難全面放開，特別是對于凝結了醫(yī)院勞動力的這種無形資產的數(shù)據(jù)，國內尚未建立起類似知識產權保護的成熟機制，一旦放開，醫(yī)院權益很有可能受到傷害；最后，數(shù)據(jù)往往會經過多方機構使用，涉及人員眾多、層次復雜、數(shù)據(jù)價值界定不清晰等，在安全防范以及隱私保護上爭議頗多。

“目前流行病數(shù)據(jù)不全，各醫(yī)院間數(shù)據(jù)結構不統(tǒng)一，數(shù)據(jù)不對外共享，這些都會影響我們在項目立項和啟動時與不同醫(yī)療機構之間的合作。未來需要企業(yè)、醫(yī)院、政府能夠共同努力，實現(xiàn)更好的數(shù)據(jù)共享，這將有利于企業(yè)能夠針對有中國特色的癌種進行創(chuàng)新，滿足國內患者的醫(yī)療需求?！苯瓕庈姴┦亢粲醵喾綉摫M快解決數(shù)據(jù)共享難題以造福患者。

隨著信息化進程的加快，數(shù)據(jù)的來源已不是問題。更為重要的是如何將海量的數(shù)據(jù)轉化為統(tǒng)一的、可用于研究應用的結構性數(shù)據(jù)，為藥物研發(fā)、臨床科研等提供有效助力?！艾F(xiàn)在跟醫(yī)療相關的一切活動，還有一些醫(yī)療行為，我們都可以利用大數(shù)據(jù)捕獲，之后怎么辦？可以通過人工智能來分析。”樊嘉說。

比如說，利用人工智能技術建立相應的模型，可篩選更符合試驗需要的目標患者，提高臨床試驗的效率和成功率；同時，在臨床的鑒別診斷上，也能明顯提高準確性；此外，它還能挖掘數(shù)據(jù)和傳染性疾病的潛在關聯(lián)，進行疾病風險預測、預警。樊嘉表示，中山醫(yī)院除了先行先試的病理、超聲、影像、核醫(yī)學等領域外，也在重點布局試點心血管病中心和肝癌中心兩大學科，進行大數(shù)據(jù)和人工智能的開發(fā)應用和研究。

“大數(shù)據(jù)、人工智能的應用是全方位的，不僅僅體現(xiàn)在藥物研發(fā)上，還體現(xiàn)在臨床科研研究、全生命周期的健康管理、疑難疾病診治、醫(yī)院管理等各個方面?！睂τ诖髷?shù)據(jù)和人工智能的未來，樊嘉充滿期許。

雖然有許多瓶頸尚待突破，但毫無疑問的是，隨著大數(shù)據(jù)技術、人工智能等技術的不斷成熟，以及有關數(shù)據(jù)政策和法律的完善，藥物研發(fā)的產業(yè)格局必將發(fā)生改變。未來，誰能有效解決這些關鍵問題，誰就能在激烈的角逐競爭中占據(jù)高地。

2020年中法衛(wèi)生管理線上研討活動之《人工智能與腫瘤臨床科研和教育》及本次專訪得到了基石藥業(yè)的支持。

創(chuàng)立僅三年就成功登陸港股的基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），致力于打造中國領先的創(chuàng)新藥物“臨床開發(fā)引擎”。目前，基石藥業(yè)的產品管線已覆蓋超過55%的癌癥新增病例，包括肺癌、結直腸癌、胃癌、肝癌、食管癌。15款腫瘤候選藥物中，5款已處于關鍵性臨床后期，其中3款已經獲得美國FDA批準上市。其中，基石藥業(yè)全球首個GIST（胃腸道間質瘤）靶向藥物-阿泊替尼片已在海南博鰲樂城先行落地，中國患者將有望同步使用全球領先的創(chuàng)新藥物。此舉也意味著基石藥業(yè)在商業(yè)化道路上開始全面提速。

“高效的臨床開發(fā)模式有力地助推了新藥研發(fā)和商業(yè)化的步伐，基石藥業(yè)正從臨床開發(fā)階段加速邁進商業(yè)化階段?！被帢I(yè)大中華區(qū)總經理兼公司商業(yè)化運營負責人趙萍女士指出，“2020年是基石藥業(yè)商業(yè)化提速的關鍵一年，將在年內實現(xiàn)十余項里程碑事件，包括5項以上NDA遞交以及7項數(shù)據(jù)發(fā)布。在可預見的未來，基石藥業(yè)將不斷加快腫瘤新藥上市步伐，以更快的速度惠及全球患者，推動腫瘤精準治療的發(fā)展?！?br /> 責任編輯：YYX