近日，中國(guó)科學(xué)院深圳先進(jìn)技術(shù)研究院醫(yī)藥所計(jì)算機(jī)輔助藥物設(shè)計(jì)中心的袁曙光課題組，在 Cell 子刊 Trends in Pharmacological Sciences（藥理學(xué)趨勢(shì)，影響因子=11.5） 上發(fā)表題為 Advancing Drug Discovery viaArtificial Intelligence（利用AI助推新藥研發(fā)）的綜述性論文。

本論文作者結(jié)合自身的藥物研發(fā)成功經(jīng)驗(yàn)，系統(tǒng)介紹了如何利用 AI 來(lái)完成臨床前新藥創(chuàng)新。AI 在臨床前的各個(gè)階段都發(fā)揮著舉足輕重的作用，包括：藥物作用靶標(biāo)的預(yù)測(cè)、藥物分子結(jié)合位點(diǎn)預(yù)測(cè)、靶標(biāo)蛋白三維結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)、計(jì)算機(jī)虛擬篩選、海量虛擬數(shù)據(jù)的構(gòu)建、藥物分子適應(yīng)癥的預(yù)測(cè)、化學(xué)合成布局、藥物分子結(jié)構(gòu)改造、藥物毒理毒性預(yù)測(cè)、藥物分子水溶性預(yù)測(cè)、以及臨床前藥物研發(fā)最后期的分子晶形預(yù)測(cè)等。

與傳統(tǒng)新藥研發(fā)管線比，基于AI和生物計(jì)算的新藥研發(fā)管線平均1-2年就可以完成臨床前藥物研發(fā)。AI和生物計(jì)算在新藥領(lǐng)域的應(yīng)用不僅加速了整個(gè)新藥研發(fā)的速度，還大大節(jié)省了新藥的研發(fā)成本。

據(jù)悉，基于AI和計(jì)算生物學(xué)的研發(fā)管線，該團(tuán)隊(duì)成員曾3年將兩個(gè)臨床前first-in-class新藥推向臨床；成功完成20多個(gè)不同藥物靶標(biāo)的計(jì)算機(jī)虛擬篩選；為多個(gè)孤兒受體（orphan receptor）尋找到唯我獨(dú)有（me-only）的藥物分子并以此確定了孤兒受體的生理功能與疾病適應(yīng)癥。

基于AI和計(jì)算生物學(xué)的藥物研發(fā)管線與傳統(tǒng)研發(fā)管線的對(duì)比