3 月 14 日凌晨，頂級學(xué)術(shù)期刊 Nature 在線發(fā)表了一篇評論文章，來自7個國家的18名科學(xué)家和倫理學(xué)家呼吁，全球應(yīng)暫停所有人類生殖細(xì)胞系基因編輯的臨床應(yīng)用——

“我們呼吁全球暫停人類生殖細(xì)胞系基因編輯的所有臨床應(yīng)用，即改變可遺傳的 DNA（精子、卵子或胚胎）以制造基因編輯嬰兒?！?/p>

全球暫停并不意味著永久禁令。相反，我們呼吁建立一個國際框架，在這個框架中，各國在保留自己做出決定的權(quán)利的同時，自愿承諾不批準(zhǔn)任何臨床生殖細(xì)胞系基因編輯的使用，除非滿足某些條件?！?/p>

圖 | 體外受精培養(yǎng)的胚胎（來源：SPL）

發(fā)出呼吁的這 18 位科學(xué)家和倫理學(xué)家，均是來自世界頂尖機構(gòu)，包括美國麻省理工學(xué)院-哈佛大學(xué)Broad研究所主席和創(chuàng)始人Eric S. Lander、加拿大達(dá)爾豪斯大學(xué)生物倫理學(xué)和哲學(xué)教授Fran?oiseBaylis、Broad研究所核心成員張鋒教授、哈佛大學(xué)的化學(xué)家劉大衛(wèi)、德國馬克斯普朗克感染生物學(xué)研究所的Emmanuelle Charpentier、美國斯坦福大學(xué)生物化學(xué)系教授PaulBerg等人。

其中，除大家熟悉的張鋒教授，這份名單中還包括來自中國的中科院院士邵峰、中科院生物化學(xué)與細(xì)胞生物學(xué)研究所李勁松、中國社科院哲學(xué)研究所研究員和北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院生命倫理學(xué)研究中心學(xué)術(shù)委員會主任邱仁宗、北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院研究員魏文勝等。

值得指出的是，這些科學(xué)家反對的是對生殖細(xì)胞系基因編輯的臨床應(yīng)用。任何新興科技，都是一把雙刃劍。作為一項顛覆性新興技術(shù)的基因編輯更是如此，對于生殖細(xì)胞系的基因編輯，目前有著難以預(yù)料的風(fēng)險和倫理道德障礙。

但對于將基因編輯技術(shù)積極地應(yīng)用于非生殖細(xì)胞系，應(yīng)用于復(fù)雜疾病的治療嘗試，無論是學(xué)術(shù)界還是監(jiān)管層面，都是積極的態(tài)度。

Nature 發(fā)表的評論文章就指出，利用基因編輯技術(shù)，對導(dǎo)致嚴(yán)重的基因疾病的基因突變進(jìn)行基因修正，能夠?qū)㈠e誤的基因修復(fù)成大多數(shù)正常人攜帶的DNA序列。在沒有失誤或脫靶效應(yīng)的情況下，通過基因編輯技術(shù)對突變基因進(jìn)行修正，有望產(chǎn)生可預(yù)測的有益效果，甚至實現(xiàn)某些遺傳疾病的一次性治愈。

（來源：MIT Technology Review）

基因治療（gene therapy）作為一種顛覆性的醫(yī)療技術(shù)，已經(jīng)實現(xiàn)能夠?qū)⑼庠凑；驅(qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，從而達(dá)到先天性遺傳疾病的治療目的。

回顧基因治療近20年的發(fā)展，直到近幾年我們才真正迎來基因療法時代，迎來一次性治愈罕見病的希望。如今，全球已有超過2500多個基因治療臨床試驗正在進(jìn)行，基因療法也已經(jīng)成為全球醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)的必爭之地。

2018年年中，美國FDA宣布將繼續(xù)大力推進(jìn)基因療法的開發(fā)，并發(fā)布6大新指南，為基因產(chǎn)品如何開發(fā)、監(jiān)管機構(gòu)審核和報銷建立的政策框架。同時也指出了人類基因治療的熱門領(lǐng)域，包括血友病、視網(wǎng)膜疾病和罕見病。

2019年，針對多種罕見病的治療將進(jìn)入臨床，基因治療在時隔近20年后，正式進(jìn)入高速發(fā)展階段。越來越多的中小型基因治療創(chuàng)業(yè)公司破土而出，傳統(tǒng)制藥巨頭如輝瑞、諾華、葛蘭素史克也紛紛布局基因治療領(lǐng)域。中國一些涉足基因編輯的初創(chuàng)企業(yè)，一些基因治療項目也有望在2019年進(jìn)入臨床階段。